» » AQShda dunyodagi eng qimmat dori tasdiqdan o‘tdi

AQShda dunyodagi eng qimmat dori tasdiqdan o‘tdi


AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika nazorati ma’muriyati (FDA) orqa mushaklar atrofiyasi bilan og‘ruvchi ikki yoshgacha bo‘lgan bolalar uchun dunyodagi birinchi gen terapiya dori Zolgensma’ni tasdiqladi. Bu haqda Forum Daily xabar berdi.

Qo‘llanmada yozilishicha, preparat kasallikka olib keladigan zararlangan SMN1 genini to‘g‘rilaydi hamda samarali natija beradi.

“Zolgensma dunyodagi eng qimmat dori hisoblanadi: preparatning bitta infuziyasi 2,1 million dollarga tushadi”, — deya ta’kidladi dori ishlab chiqaruvchi, Shveysariyaning Novartis farmakologik gigant guruhiga kiruvchi AveXis kompaniyasi.

“Bu dorining tasdiqlanishi genning transformatsion kuchi va hujayra terapiyasida keng ko‘lamli kasalliklarga oid yana bir muhim qadam bo‘ldi”, — deydi FDAning hozirgi rahbari Ned Sharpless.

Zolgensma tarkibida  mushaklarning harakatini nazorat qiluvchi hujayralar — to‘g‘ri genning nusxasini motor neyronlarga yetkazib beruvchi maxsus modifikatsiyalangan adenovirus mavjud.

Preparat davom etadigan klinik tekshiruv natijalari asosida boshqariladigan maxsus tezlashtirilgan dastur asosida tasdiqlangan: test guruhidagi 21 nafar boladan 19 nafari (nafas olish organlari yetishmovchiligi tufayli orqa mushaklar atrofiyasi bo‘lgan ko‘plab bolalar davolanmasdan vafot etgan) omon qolmadi, lekin avvalgi bemor bolalarda kuzatilmagan natijani ko‘rsatdi: ular boshlarini qimirlatib, qo‘shimcha yordamsiz o‘tira oldi. Bitta tadqiqot ishtirokchisi vafot etdi, yana biri esa jarayonlarda ishtirok etishni to‘xtatdi.

Boshqa bir klinik sinovda  Zolgensma oshirilgan dozasini qabul qilgan bolalar guruhida bemorlarning 75 foizi qo‘shimcha yordamsiz o‘tirishga muvaffaq bo‘ldi, 17 foizi esa turish va yurish kabi natijalar ko‘rsatdi.

Zolgensma’ning yuzaga kelishi mumkin bo‘lgan zararli ta’sirlari orasida o‘tkir jigar shikastlanishi, qonda trombotsitlar sonining pasayishi va qayd qilish bor.



Manba: Daryo.uz
Опубликовано: admin (26-05-2019, 13:59)
0 (голосов: 0)
Комментариев пока еще нет. Вы можете стать первым!

Добавить комментарий!


vote-iconОПРОС
Сколько времени в день вы проводите в социальных сетях?

КТО НА САЙТЕ?
( 35) ( 0) ( 34) ( 1)
Юзеры:
- отсутствуют
Гости:
Роботы:
Последние 20 посетителей... - отсутствуют